長沙晚報掌上長沙11月6日訊（通訊員 孫雯）今日,，在上海舉行的第三屆中國國際進口博覽會上,，輝瑞中國罕見病創(chuàng)新藥物氯苯唑酸軟膠囊（Tafamidis,，商品名：維萬心

　　?,，VYNDAMAX?）精彩上市,。于9月底在國內正式獲批的氯苯唑酸軟膠囊是全球首個,、也是唯一經(jīng)批準用于治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌?。ˋTTR-CM）的藥物,，它的問世填補此前中國在ATTR-CM治療領域無有效藥物的空白，為ATTR-CM患者更好地管理病情,、延緩疾病進展提供新的選擇,。10月30日，維萬心?榮獲蓋倫獎（Prix Galien Awards）最佳生物技術產(chǎn)品獎,。

　　全國罕見病診療協(xié)作網(wǎng)辦公室副主任,、中國罕見病聯(lián)盟執(zhí)行理事長、北京罕見病診療與保障學會會長李林康理事長,，北京協(xié)和醫(yī)院心內科副主任醫(yī)師,、國際醫(yī)療部副主任田莊教授，北京協(xié)和醫(yī)院核醫(yī)學科主任霍力教授,，蔻德罕見病中心創(chuàng)始人及主任黃如方先生,，輝瑞生物制藥集團中國區(qū)首席運營官吳琨先生，輝瑞生物制藥集團中國區(qū)市場營銷副總裁王怡親女士等嘉賓共同出席見證了這一歷史時刻,。與會嘉賓就ATTR-CM診療困境,、ATTR-CM及罕見病整體診療發(fā)展規(guī)劃分享了各自觀點，并對攜手推動中國罕見病診療水平提升,、改善中國罕見病患者診療現(xiàn)狀等話題進行了深入探討,。

　　整合優(yōu)質資源，共助中國罕見病防治事業(yè)發(fā)展

　　自黨的十八大以來,，黨中央,，國務院堅持“以人民為中心”的理念，高度重視罕見病的管理,。國家衛(wèi)健委,、國家藥監(jiān)局,、國家醫(yī)療保障局等相關部門在提升罕見病的診療能力、藥品的審評審批,、藥物的可及性方面采取了一系列的措施,，推動了我國罕見病衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展。

　　“中國罕見病聯(lián)盟堅持以患者為中心,，致力于整合罕見病臨床診療,、醫(yī)保、醫(yī)藥企業(yè),、社會公益組織等各方的優(yōu)質資源,，助力提升我國罕見病診治與保障水平，促進罕見病臨床,、藥物研發(fā)與疾病管理的整體進步,。”李林康理事長表示：“以ATTR-CM為例,，隨著創(chuàng)新藥物的上市,，患者再也不是‘無藥可醫(yī)’了。未來,，我們也將繼續(xù)整合優(yōu)質資源,，在疾病診療，藥物可及性,，以及醫(yī)療保障等方面,，投入大量的精力，幫助ATTR-CM患者改善生活,，讓罕見病患者不再孤獨無援,。“

　　多方聚力,，攜手共促ATTR-CM診療創(chuàng)新模式建立

　　由于ATTR-CM的疾病認知度低,，目前臨床診療面臨眾多嚴峻挑戰(zhàn)。國內僅有少數(shù)醫(yī)院具備診療能力,，遠不能滿足患者需求,，因此建立完善、系統(tǒng)性的疾病診療體系迫在眉睫,。自2019年起,，在罕見病聯(lián)盟的主導下，國內ATTR-CM診療示范中心（CoE中心）陸續(xù)建立,，旨在推動診療能力提升和規(guī)范,，逐步形成規(guī)范化診療模式。田莊教授指出：“如今我們已經(jīng)成功建立第一批帶頭示范中心,，并開展了一系列教育活動輻射下級醫(yī)聯(lián)體機構,，就診療過程中的雙向轉診與患者管理問題進行探索,。預計未來2-3年內，通過診療體系的不斷完善,，ATTR-CM標準化診療體系將覆蓋中國大部分省份和地區(qū),。屆時我們希望能夠為患者提供更便捷、更高效的診療路徑,，積極為治療爭取時間,。”

　　ATTR-CM是一種累及多系統(tǒng)的疾病,，患者常散發(fā)在神經(jīng)科、眼科,、心內科等多個科室,。由于發(fā)病時癥狀不典型，患者常被誤診或延誤治療,，因此推動院內多學科診療（MDT）對疾病早診和對癥治療有著重要意義,。

　　“對于ATTR-CM患者來說，MDT團隊的建立及其遠程會診為疾病的及時診斷和規(guī)范化治療提供了可能,，這樣能夠有效減少誤診誤治,。在減少患者求醫(yī)奔波的同時，也在一定程度上減輕其經(jīng)濟負擔,?！被袅淌谥赋觥,！焙币姴÷?lián)盟立足疾病規(guī)范化診療,，聯(lián)合相關科室，促進診療體系內各級醫(yī)院MDT團隊組建,，加速MDT團隊能力提高,，從而提高此疾的診療能力，提升患者診斷的精準度和效率,，逐步實現(xiàn)早診早治的目標,。通過推動CoE中心診療體系的建設以及促進院內MDT能力的提升等工作，我們正在努力探索出一條可復制,、可借鑒的罕見病單病種管理模式,，進一步推動我國罕見病衛(wèi)生事業(yè)的發(fā)展，造福更多中國的罕見病患者,?！崩盍挚道硎麻L表示。

　　“維”來可期,，煥然一“心”,，輝瑞為改善患者診療現(xiàn)狀持續(xù)突破

　　罕見病一直是全人類的挑戰(zhàn),，與其他疾病相比，罕見病從疾病認知,、診斷,、治療到患者藥物可及性、可支付性都存在較大差距,。隨著創(chuàng)新治療藥物的上市,，國內ATTR-CM患者也能夠獲得更好的疾病緩解和生活質量。除此之外,，提升患者對ATTR-CM的認知也將會是提高疾病診療率的有效手段之一,。

　　黃如方先生表示：“作為專注于罕見病領域的患者組織，我們也在積極開展患者教育和疾病科普的工作,，提升公眾及患者的疾病意識,，讓更多患者能夠通過主動篩查或診斷獲得早期診斷和更好治療。與此同時,，我們長期積累的豐富經(jīng)驗也會進一步促進針對ATTR-CM單病種的患者管理與溝通工作,。此外，由于罕見病患者的特殊性,，我也希望全社會給與他們更多的關注和關愛,。”

　　“‘為患者帶來改變其生活的突破創(chuàng)新’是輝瑞一貫秉持的理念,，我們一直以罕見病患者的需求為中心,，加速引進突破性的罕見病創(chuàng)新藥物，提高患者治療可及性,，希望讓更多罕見病患者有藥可用,。”吳琨先生提到,，“針對罕見病領域尤其是ATTR-CM的診療現(xiàn)狀,，我們也將繼續(xù)攜手聯(lián)盟、患者組織等各方合作伙伴,，共同推進全國罕見病規(guī)范化診療與體系建設,，為中國罕見病患者帶來更多獲益，助力‘健康中國2030’早日實現(xiàn),?！?/p>