長沙晚報掌上長沙2月28日訊 據(jù)人民網(wǎng)消息 今年3月1日起，我國將全面執(zhí)行2020年國家醫(yī)保藥品目錄,，其中,，七種罕見病治療藥物納入了國家醫(yī)保目錄?！斑@對罕見病患者和他們的家庭來說,，是莫大的福音?！笔锥坚t(yī)科大學附屬北京天壇醫(yī)院副院長賈旺說,。

　　“罕見病雖然發(fā)生率低，但患者身體上承受的痛苦卻很大,。并且,，鑒于很多罕見病具有家族遺傳性，往往導致一人患病,，困擾整個家族,。”賈旺說,。

　　罕見病又稱“孤兒病”,，病種很多，常常危及身體健康和生命安全,。2008年2月29日,，歐洲罕見病組織發(fā)起第一屆國際罕見病日，并將此后每年2月的最后一天定為國際罕見病日,，今年2月28日是第十四個國際罕見病日,。

　　其實,，罕見病并不罕見,。第二屆罕見病診療與保障專家委員會顧問,、北京大學第一醫(yī)院副院長丁潔在接受記者采訪時表示，就某個病種來講,，罕見病似乎比常見病要少,，但罕見病涉及的病種很多，加起來就不罕見了,。另一個,，我國人口基數(shù)非常龐大，所以任何一種罕見病的患病人群加起來,，數(shù)量也是非常大的,。第三，隨著醫(yī)學科學技術(shù)的進步,，越來越多的未知疾病被診斷,，其中罕見病占了大多數(shù)。

　　丁潔說,，其實,，將近80%的罕見病都是遺傳所導致的，其中,，很多都是由單基因突變所導致,，也就是說，人類在進化過程中,，基因總是在不斷地發(fā)生變異,。因此，基因突變導致的疾病會不斷出現(xiàn),，可能在我們周邊就有罕見病的患者,。

　　隨著我國經(jīng)濟社會發(fā)展水平不斷提高，人們對健康的重視程度日益提高,，罕見病逐步被人們所關(guān)注的同時,，也推動了相關(guān)領(lǐng)域的發(fā)展?！昂币姴☆I(lǐng)域是提升我國醫(yī)療服務(wù)水平,、實現(xiàn)跨越式發(fā)展的一個抓手，能夠倒逼企業(yè)提高新藥研發(fā),、生物醫(yī)藥創(chuàng)新能力,，從而做強做大醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)?！北本┐髮W藥學院藥事管理與臨床藥學系教授,、北京大學醫(yī)藥管理國家研究中心主任史錄文表示。

　　據(jù)國家醫(yī)保局消息，目前,，絕大多數(shù)罕見病對癥治療藥品以及血友病,、特發(fā)性肺纖維化、肌萎縮側(cè)索硬化癥等罕見病用藥已在醫(yī)保目錄中,。同時,，限于經(jīng)濟社會發(fā)展水平和醫(yī)保基金支撐能力,，部分價格非常昂貴的罕見病治療藥物,，尚未能納入醫(yī)保用藥范圍。按照相關(guān)部署,，醫(yī)保部門已啟動了新一輪醫(yī)保目錄調(diào)整工作,，將根據(jù)基金支付能力適當調(diào)整目錄范圍，更好滿足參保群眾用藥需求,。