長沙晚報掌上長沙1月2日訊（全媒體記者 彭放 通訊員 鄧小鹿 王潔）“過去的‘天價藥’現(xiàn)在普通家庭也能承受了，希望越來越多的患兒取得良好的治療效果,?！苯袢眨浾邚闹心洗髮W(xué)湘雅醫(yī)院獲悉,，該院小兒神經(jīng)?？瞥晒閮擅顾栊约∥s癥（SMA）患兒思思和溪溪（患兒均為化名）進(jìn)行了諾西那生鈉注射液治療。他們是該藥品醫(yī)保正式執(zhí)行以來,，全國首批接受治療的患兒,。注射治療后，患兒呼吸平穩(wěn),，無不良反應(yīng),。

       思思和溪溪都是在1歲多被診斷為脊髓性肌萎縮癥,。此前,，由于患兒家庭無力承擔(dān)高昂的治療費用，只能進(jìn)行居家康復(fù)訓(xùn)練,。

       湘雅醫(yī)院兒科主任彭鏡介紹,，脊髓性肌萎縮癥是由運動神經(jīng)元存活基因1缺失或突變所導(dǎo)致的罕見的遺傳性神經(jīng)肌肉疾病,。該病以脊髓和下腦干中運動神經(jīng)元的丟失為特征，從而導(dǎo)致嚴(yán)重的,、進(jìn)行性肌肉萎縮和無力,。患者可能最終喪失行走能力,，連呼吸,、吞咽等生理功能都將喪失。

　　2019年10月,，全球首個脊髓性肌萎縮癥治療藥物諾西那生鈉注射液在中國上市,，但治療費用昂貴，是絕大部分家庭眼中的“天價藥”,，無力承擔(dān),。經(jīng)過國家醫(yī)保局和各方人士的努力，該藥品于2021年12月納入醫(yī)保,，2022年1月起正式執(zhí)行，脊髓性肌萎縮癥患者群體迎來了期盼已久的喜訊,。

       2021年12月3日公布消息后,，許多患者家庭向湘雅醫(yī)院小兒神經(jīng)專科表達(dá)用藥意愿,，思思和溪溪的家長意愿十分強烈,。湘雅醫(yī)院小兒神經(jīng)專科醫(yī)務(wù)人員和患兒及其監(jiān)護(hù)人多次溝通,，開始籌備諾西那生鈉鞘內(nèi)注射,。在醫(yī)院藥劑科、長沙市醫(yī)保局的幫助下,，醫(yī)生成功為兩名患兒進(jìn)行了諾西那生鈉鞘內(nèi)注射治療,。隨著諾西那生鈉注射液價格大幅降低，越來越多的脊髓性肌萎縮癥患兒將接受藥物治療,。